科技日?qǐng)?bào)記者 張夢(mèng)然

美國(guó)斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院22日宣布，最新研發(fā)的抗體療法在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中取得突破性進(jìn)展。該療法不依賴傳統(tǒng)有毒的白消安化療或放療，即可為患者干細(xì)胞移植做好準(zhǔn)備。研究團(tuán)隊(duì)雖以范可尼貧血患者為試驗(yàn)對(duì)象，但預(yù)期這一方案有望惠及更多遺傳性疾病患者群體。該研究成果發(fā)表于最新一期《自然·醫(yī)學(xué)》，其安全性和有效性或?qū)檫z傳性疾病治療帶來范式革新。

范可尼貧血癥是一種遺傳性疾病，患者的造血功能存在缺陷，導(dǎo)致標(biāo)準(zhǔn)干細(xì)胞移植風(fēng)險(xiǎn)極高。研究團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新性地采用靶向CD117抗體的治療方案，成功為3名兒童患者完成移植。CD117是造血干細(xì)胞表面的關(guān)鍵蛋白質(zhì)，通過注射新型抗體“布利奎利單抗”，可精準(zhǔn)清除患者自身干細(xì)胞，且避免遺傳毒性損傷。目前，3名患兒均已度過兩年隨訪期，健康狀況穩(wěn)定。

研究人員稱，傳統(tǒng)移植前的預(yù)處理常需使用放療與白消安化療，這對(duì)本就脆弱的患兒而言風(fēng)險(xiǎn)巨大。范可尼貧血患者若未能及時(shí)接受移植，將因造血功能衰竭面臨致命出血或感染風(fēng)險(xiǎn)。這項(xiàng)試驗(yàn)提供了一種全新策略，即在不改變疾病機(jī)制的前提下，以更溫和的方式清除骨髓環(huán)境，為健康干細(xì)胞植入創(chuàng)造理想條件，這為挽救脆弱患者帶來重大希望。

未來，這一抗體療法有望擴(kuò)展至更多適應(yīng)癥，讓更多患者受益于低毒高效的移植方案。

總編輯圈點(diǎn)

傳統(tǒng)干細(xì)胞移植需先用有毒方式清除自身病變細(xì)胞。一些患者身體本來就很脆弱，很難承受這種猛烈的攻擊方式。無法化放療，就沒有下一步的移植。此次，開發(fā)的新抗體藥物就像“精準(zhǔn)導(dǎo)彈”一樣靶向患者體內(nèi)缺陷干細(xì)胞的表面蛋白CD117，其僅清除病變細(xì)胞，顯著降低了毒性。這樣一來，即使身體條件不好，患者也能獲得移植機(jī)會(huì)。CD117靶點(diǎn)廣泛存在于造血干細(xì)胞，這種定向清除法有望治療更多血液病甚至其他類型癌癥。